Na segunda-feira (24), foi divulgado no Diário Oficial da União que a farmacêutica Roche solicitou o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), uma decisão que foi acatada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Este cancelamento surge em um contexto onde a empresa ainda precisava fornecer informações adicionais sobre o produto.
A Anvisa informou que a suspensão do registro se deu porque os dados apresentados pela Roche não atenderam aos requisitos necessários. A agência enfatizou que, mesmo com o cancelamento, a responsabilidade da Roche em monitorar os pacientes já tratados com Elevidys® continua. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025, durante os ensaios clínicos.
Histórico e impacto do medicamento
Destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara que causa a degeneração progressiva dos músculos por falta de distrofina, Elevidys® recebeu registro condicional em dezembro de 2024. A Roche tinha a obrigação de apresentar dados adicionais acerca da eficácia e segurança do produto após essa data. Em julho de 2025, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda associados ao uso nos Estados Unidos, a Anvisa decidiu suspender a comercialização do medicamento no Brasil, formalizando a medida através da Resolução (RE) 2.813/2025.
Recentemente, em uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, na Câmara dos Deputados, questões severas sobre a segurança do Elevidys® foram amplamente debatidas. Desde a suspensão, a Anvisa tem feito uma série de exigências à Roche, demandando a apresentação de dados específicos sobre a segurança do medicamento.
A Roche declarou seu comprometimento com o programa clínico do Elevidys® e com a prestação das informações requeridas pela Anvisa. Ambas as partes ressaltaram a relevância de decisões regulatórias fundamentadas em evidências científicas sólidas, principalmente no que se refere a terapias para doenças raras.
Além disso, a Anvisa autorizou recentemente o registro de um novo medicamento para a DMD, o Duvyzat (givinostate), que demonstrou eficácia em retardar a progressão da doença em estudos clínicos.
Com informações da Agência Brasil (EBC), sob licença CC BY 3.0 BR. Texto editado.